2022年1月28日，润新生物宣布其自主研发的创新BRAF V600E小分子抑制剂RX208在BRAF V600E突变型成人朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）患者中的II期临床研究在中国完成首例患者给药。去年5月，润新生物与复宏汉霖签署了独家许可协议，授予复宏汉霖RX208的大中华区权益。

BRAF蛋白是RAF家族成员之一，位于EGFR下游，为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中上游调节因子，在MAPK/ERK信号通路中起着举足轻重的作用，其基因突变可传导并激活下游MEK和ERK蛋白，从而引起肿瘤细胞生长、增殖和侵袭[1]，其中BRAF V600E突变是最常见的BRAF突变类型。根据中国国家卫健委发布的《罕见病诊疗指南2019年版》，LCH与ECD的主要特征为MAPK/ERK信号通路激活，均存在超过50%的BRAF V600E基因突变率。截至目前，除在美国有一款BRAF抑制剂获批用于BRAF V600E突变型ECD的治疗之外，全球范围内尚无同类靶向疗法获批用于治疗BRAF V600E突变型LCH和ECD，存在尚未解决的治疗需求。

RX208具有全新的化学母核结构，是具备‘同类最佳’潜力的BRAF V600E小分子抑制剂。临床前研究结果表明，RX208具有单一稳定晶型，良好的口服生物利用度及显著的肿瘤抑制活性。早期临床研究也展现出RX208具有良好的安全性、耐受性和有效性，有力支持后续临床研究的开展。本研究由润新生物合作伙伴复宏汉霖发起，是一项单臂、开放、多中心、II期临床研究，旨在评估RX208在BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。